في جزء من الأخبار السارة التي تشتد الحاجة إليها في مجتمع داء هنتنغتون، أظهرت تجربة كينتيك-أتش دى KINECT-HD من نيوروكرين بيوسينسز أن العلاج بعقار فالبينازين قام بتقليل الحركات اللاإرادية المسماة الرُقاص بشكل كبير
في الشهر الماضي، حضر HDBuzz اجتماع الشبكة الأوروبية لداء هنتنغتون عبر الإنترنت. اقرأ ملخصنا لجميع مستجدات التجارب السريرية الأخيرة.
تجربة مبكرة ناجحة لعقار للداء النشواني العائلي تظهر أن تحرير/ تعديل الجينات بتقنية كريسبر يمكن استخدامه بأمان في جسم الإنسان. ماذا يعني ذلك لتعديل الجينات في داء هتنتغتون؟
المجموعة الأولى من 10 مشاركين تتلقى الجرعات في التجربة السريرية لعلاج جيني لداء هنتنغتون من يونيكيور، وثلاثة منشورات جديدة تصف انخفاض آمن وواسع النطاق لبروتين هنتنغتين في الحيوانات.
أعلنت شركة ويف لايف ساينسز أخباراً مخيبة للآمال بأن دواءيها من نوع ASO في تجارب المرحلة 1/2 على مرضى داء هنتنغتون لم تنجح في خفض بروتين هنتنغتين المتحور.
تعلن شركة يونيكيور عن أهم تفاصيل التجربة التي تخطط لإجرائها لتقييم مدى سلامة وفعالية العلاج الجيني AMT-130 لخفض بروتين هنتنغتين الضار باستخدام نظام لإيصال الدواء باستخدام فيروس ناقل "لمرة واحدة".
أخبار مخيبة للآمال من روش وأيونيس؛ إيقاف مبكر لتجربة المرحلة الثالثة لدواء Tominersen لخفض بروتين هنتنغتين
اقرأ ملخصنا لآخر مستجدات الاجتماع العام للشبكة الأوروبية لداء هنتنغتون لعام 2020