تم تطوير نظام جديد يسمح للباحثين بالضبط الدقيق للتعبير الجيني باستخدام الأدوية عن طريق الفم، وهو ما يوفر أداة قوية لتحرير/ تعديل الجينات.
تجربة مبكرة ناجحة لعقار للداء النشواني العائلي تظهر أن تحرير/ تعديل الجينات بتقنية كريسبر يمكن استخدامه بأمان في جسم الإنسان. ماذا يعني ذلك لتعديل الجينات في داء هتنتغتون؟