تجربة مبكرة ناجحة لعقار للداء النشواني العائلي تظهر أن تحرير/ تعديل الجينات بتقنية كريسبر يمكن استخدامه بأمان في جسم الإنسان. ماذا يعني ذلك لتعديل الجينات في داء هتنتغتون؟
المجموعة الأولى من 10 مشاركين تتلقى الجرعات في التجربة السريرية لعلاج جيني لداء هنتنغتون من يونيكيور، وثلاثة منشورات جديدة تصف انخفاض آمن وواسع النطاق لبروتين هنتنغتين في الحيوانات.
أخبار مخيبة للآمال من روش وأيونيس؛ إيقاف مبكر لتجربة المرحلة الثالثة لدواء Tominersen لخفض بروتين هنتنغتين