في الشهر الماضي، حضر HDBuzz اجتماع الشبكة الأوروبية لداء هنتنغتون عبر الإنترنت. اقرأ ملخصنا لجميع مستجدات التجارب السريرية الأخيرة.
دراسة جديدة أجراها باحثون في جامعة جونز هوبكنز تصف طريقة غير تداخليه لتتبع تطور داء هنتنغتون والتي يمكن استخدامها قبل أن تبدأ أعراض المرض في الظهور مما يساعد في اختبار العلاجات في المراحل المبكرة من المرض.
المجموعة الأولى من 10 مشاركين تتلقى الجرعات في التجربة السريرية لعلاج جيني لداء هنتنغتون من يونيكيور، وثلاثة منشورات جديدة تصف انخفاض آمن وواسع النطاق لبروتين هنتنغتين في الحيوانات.
أعلنت شركة ويف لايف ساينسز أخباراً مخيبة للآمال بأن دواءيها من نوع ASO في تجارب المرحلة 1/2 على مرضى داء هنتنغتون لم تنجح في خفض بروتين هنتنغتين المتحور.
تعلن شركة يونيكيور عن أهم تفاصيل التجربة التي تخطط لإجرائها لتقييم مدى سلامة وفعالية العلاج الجيني AMT-130 لخفض بروتين هنتنغتين الضار باستخدام نظام لإيصال الدواء باستخدام فيروس ناقل "لمرة واحدة".
أخبار مخيبة للآمال من روش وأيونيس؛ إيقاف مبكر لتجربة المرحلة الثالثة لدواء Tominersen لخفض بروتين هنتنغتين