في جزء من الأخبار السارة التي تشتد الحاجة إليها في مجتمع داء هنتنغتون، أظهرت تجربة كينتيك-أتش دى KINECT-HD من نيوروكرين بيوسينسز أن العلاج بعقار فالبينازين قام بتقليل الحركات اللاإرادية المسماة الرُقاص بشكل كبير
أدوات جديدة تتيح لنا "رؤية" تكتلات بروتين هنتنغتين السام التي تتراكم في أدمغة الأشخاص المصابين بداء هنتنغتون بمرور الوقت. إن تتبع هذه التكتلات قد يساعدنا على فهم أفضل لكيفية تطور داء هنتنغتون أو كيف يمكن للعلاجات أن تبطئ أو توقف المرض.
في الشهر الماضي، حضر HDBuzz اجتماع الشبكة الأوروبية لداء هنتنغتون عبر الإنترنت. اقرأ ملخصنا لجميع مستجدات التجارب السريرية الأخيرة.
دراسات حديثة تحدد بدقة كيفية عمل عقار بريدوبيدين في نماذج داء هنتنغتون
تم تطوير نظام جديد يسمح للباحثين بالضبط الدقيق للتعبير الجيني باستخدام الأدوية عن طريق الفم، وهو ما يوفر أداة قوية لتحرير/ تعديل الجينات.
دراسة جديدة أجراها باحثون في جامعة جونز هوبكنز تصف طريقة غير تداخليه لتتبع تطور داء هنتنغتون والتي يمكن استخدامها قبل أن تبدأ أعراض المرض في الظهور مما يساعد في اختبار العلاجات في المراحل المبكرة من المرض.
تجربة مبكرة ناجحة لعقار للداء النشواني العائلي تظهر أن تحرير/ تعديل الجينات بتقنية كريسبر يمكن استخدامه بأمان في جسم الإنسان. ماذا يعني ذلك لتعديل الجينات في داء هتنتغتون؟
المجموعة الأولى من 10 مشاركين تتلقى الجرعات في التجربة السريرية لعلاج جيني لداء هنتنغتون من يونيكيور، وثلاثة منشورات جديدة تصف انخفاض آمن وواسع النطاق لبروتين هنتنغتين في الحيوانات.
أعلنت شركة ويف لايف ساينسز أخباراً مخيبة للآمال بأن دواءيها من نوع ASO في تجارب المرحلة 1/2 على مرضى داء هنتنغتون لم تنجح في خفض بروتين هنتنغتين المتحور.
تعلن شركة يونيكيور عن أهم تفاصيل التجربة التي تخطط لإجرائها لتقييم مدى سلامة وفعالية العلاج الجيني AMT-130 لخفض بروتين هنتنغتين الضار باستخدام نظام لإيصال الدواء باستخدام فيروس ناقل "لمرة واحدة".
"المنطقة الجينية الرمادية" لداء هنتنغتون: ماذا تعني؟